材料一：
传统治疗药物在治疗遗传性疾病和恶性肿瘤时，大多仅能暂时缓解症状，但不能控制疾病继续恶化，而且还会引发不良反应。另外，对恶性肿瘤的手术治疗不能很好地解决正常组织的修复与重建问题，更不能逆转原来组织器官的进一步被破坏的进程。因此，人们一直在探索更为理想的治疗模式。基因治疗不仅可以弥补上述不足，而且还可以针对其发病机制，在分子水平进行治疗。因此，基因治疗在未来的医学疾病治疗中将发挥越来越重要的作用。基因治疗即向靶细胞导入遗传物质，在基因水平调控缺陷基因表达或以正常基因矫正替代缺陷基因，以治疗相关的遗传病或基因疾病，它包括基因置换、基因修正、基因修饰、基因失活等。治疗范围也已从常见的单基因疾病扩大至多基因疾病，从遗传性病扩展至获得性疾病。
——（摘自《基因治疗研究进展的认识与感悟》）
材料二：
迄今为止，大多数基因治疗的临床试验都是针对癌症的治疗。许多不同的癌症都已成为基因治疗攻克的目标，从插入肿瘤抑制基因，免疫治疗到溶瘤病毒治疗等一系列的策略已被应用于治疗癌症。p53基因是迄今为止最常被转移的肿瘤抑制基因，也有一些临床试验结合了p53的基因转移与化疗或放疗。癌症的免疫治疗旨在增强肿瘤宿主体内肿瘤抗原的细胞反应，不同的策略都在临床中使用，包括用表达免疫刺激分子的肿瘤细胞接种，用编码肿瘤抗原的重组病毒载体接种疫苗，用宿主细胞接种疫苗，工程细胞表达肿瘤抗原或肿瘤衍生的RNA，裸DNA疫苗和肿瘤内注射编码细胞因子或主要组织相容性分子的载体。溶瘤病毒治疗利用特异性病毒肿瘤细胞中的靶向和复制，导致细胞裂解，从而杀死感染的肿瘤。
——（摘自《2018全球基因治疗研究报告》）
材料三：
艾滋病之所以成为人类健康的“杀手”，是因为HIV病毒会识别并摧毁人体T细胞,而病毒能够“认出”T细胞,由于T细胞表面“特异性受体”的存在。1996年，HIV病毒入侵T细胞的主要共受体CCR5被发现,艾滋病病毒表面的某种蛋白会与CD4阳性T细胞表面的受体结合，在CCR5的帮助下，实现对免疫系统的破坏。随后的研究发现，CCR5-Δ32纯合突变的CD4阳性T细胞具有抵御HIV感染的能力。这一基因突变后，免疫细胞表面的CCR5受体就会发生变化，艾滋病病毒表面的某种蛋白与CD4阳性T细胞表面的受体结合就无法照常进行了。因此, 敲除人成体造血干细胞上CCR5基因就成基因治疗艾滋病的关键。病毒在攻击目标细胞时，会把自身DNA整合到宿主细胞中。面对此等“不速之客”，细菌会利用各种方法“清理门户”，CRISPR/Cas9系统就是其中的一种。这是一种存在于细菌当中的后天免疫机制，它能识认出外来DNA并加以记录，以后如果有相同的病毒再次“来犯”，这种机制就能立刻将其识别，并摧毁其DNA，防止自身沦为“病毒工厂”。2017年，邓宏魁课题组建立了利用CRISPR/Cas9进行人造血干细胞基因编辑的技术体系，利用这种比传统的基因编辑组技术更易用、成本更低的技术，他们完成了人成体造血干细胞上CCR5基因的敲除。邓宏魁的研究成果表明，世界首例通过基因编辑干细胞治疗艾滋病的案例由我国科学家完成！
——（摘自《世界首例：北大教授以基因编辑干细胞治疗艾滋病》）
