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  • 1. (2021高三上·焦作开学考) β-珠蛋白(HBB)基因编码成人血红蛋白(HbA)的β亚基,HBB基因突变可导致严重贫血而患β-地贫;γ-珠蛋白(HBG)是只在胎儿期表达的类β-珠蛋白,同样具有载氧功能;BCL11A蛋白在胎儿血红蛋白表达调控中有重要作用。2020年,华东师范大学团队与湘雅医院合作,采用CRISPR/Cas9基因编辑技术进行临床研究,成功治疗了全球首例最严重基因突变型(输血依赖)的β-地贫患者。请回答下列问题:

    1. (1) 胎儿出生后,BCL11A蛋白与HBG基因的结合,导致酶不能启动转录而抑制HBG的合成。
    2. (2) CRISPR/Cas9系统包含gRNA和Cas9蛋白要让β-地贫患者的造血干细胞表达该系统,需用酶将该系统相关的序列构建成基因表达载体,并在体外通过法导入患者的造血干细胞。CRISPR/Cas9系统在患者造血干细胞中可破坏基因,达到促进HBG基因表达来缓解β-地贫症状。
    3. (3) 检测经基因编辑的患者造血干细胞是否表达HBG的方法是;如何证明该CRISPR/Cas9技术确实成功治疗了全球首例输血依赖的重型β-地贫患者?

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