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  • 1. (2023·徐汇模拟) B型血友病患者因缺乏凝血因子IX(FIX)导致凝血功能障碍。FIX是一种由416个氨基酸构成的蛋白质。某腺病毒(AAV)是一种单链DNA病毒,野生型AAV无致病性、免疫原性弱、复制缺陷,需要辅助病毒进行复制,因此,可作为B型血友病基因治疗的载体。其治疗过程如图1与图2所示。

    1. (1) 根据题干信息和所学知识,对下列说法进行判断,正确的是(    )
      A . 血友病可服药治疗 B . FIX可和双缩脲试剂反应产生红色 C . AAV可在宿主细胞内独立复制 D . AAV内嘌呤数目和嘧啶数目可能不同
    2. (2) B型血友病基因治疗中的目的基因为,可通过方式获得该基因。
    3. (3) 研究发现,如果FIX的第338位氨基酸发生了替换,其促凝血效果会提升8-9倍。由此推测,FIX基因的突变体最可能发生了以下哪种变化?(    )
      A . 碱基对的缺失 B . 碱基对的增加 C . 碱基对的替换 D . 染色体结构变异
    4. (4) 若要对FIX突变体基因进行扩增,可通过以下哪种技术?(    )
      A . 细胞核移植技术 B . PCR技术 C . 胚胎细胞移植技术 D . 动物细胞培养技术
    5. (5) 图1中HEK293细胞是人的某种细胞,它为重组AAV病毒的增殖提供了(    )
      A . DNA模板 B . 氨基酸作为蛋白质合成的原料 C . 能量 D . 催化相关反应的酶
    6. (6) 培养HEK293细胞需要提供以下哪些合适条件?(    )
      A . 细胞生长所需的营养物质 B . 无菌环境 C . 温度控制约在37℃,pH值约在7.2-7.4左右 D . 适宜的培养液渗透压
    7. (7) 如图2所示,重组AAV病毒是以方式进入人体的肝细胞,并在中转录,最后合成FIX。
    8. (8) 肝细胞是一种(选填①“持续增殖”②“不能增殖”③“暂不增殖”)细胞,因此肝细胞中的目的基因含量会随时间延长(选填①“逐渐增多”/②“基本不变”/③“逐渐减少”)。
    9. (9) 如下图所示可以从A,B,C,D4种单链DNA片段中选取哪些片段作为引物?(  )

    10. (10) 你觉得使用AAV作为载体进行基因治疗,是否安全?请解释你的结论。

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