谈到药物，就避不开靶点。任何药物都必须和体内特定目标（靶点）结合，对靶点介导的生物过程加以调节，才能达到治疗疾病的目的。因此，想了解药物疗效，就必须 。
药物没有直中靶点的功夫，想改变靶点的生物功能，就必须和靶点“亲密无间”地结合。靶点是分子，因此绝大多数药物也是分子级别的，分为小分子药物和大分子药物两类。
药物一般通过两个方法改变靶点功能：改变靶点的催化功能，或者改变靶点和其他分子的相互结合。对于具有催化功能的酶来说， ， 反应在此进行。这个“活性中心”常常具有小而深的特点，很适合“塞”一个小分子进去。因此，在改变酶的活性这方面，小分子药物得天独厚。但是和酶的“活性中心”相反，靶点和其他生物分子之间的作用往往又大又浅，“浅”让小分子无处着手，“大”让小分子力不从心。因此，在干涉分子间相互作用这方面， 。
