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  • 1. (2023高二上·江汉开学考) 杜兴氏肌营养不良症是一种单基因引起的遗传性肌肉萎缩病,患者在幼儿期发病,最后发展为丧失行动能力等。为治疗该疾病,科学家研发了多种RNA药物,如图中①~③为3种RNA药物的作用机制,回答下列问题。

    1. (1) 若一女性携带者已怀孕,可通过的方法确定胎儿是否患有该病。
    2. (2) 杜兴氏肌营养不良症的患病原因是患者DMD蛋白基因的51外显子片段中发生,使转录得到的DMD蛋白mRNA中提前出现,导致肽链合成提前结束,从而得到对细胞有害的结构功能异常的DMD蛋白。
    3. (3) 治疗方法①的机制:将反义RNA药物导入细胞核,使其与51外显子转录产物形成(填一种分子间的相互作用),得到双链RNA复合体,DMD前体mRNA被剪切,异常区段被剔除,从而合成保留正常功能区段的小DMD蛋白,减轻症状;治疗方法②的机制:转入与异常DMD蛋白mRNA特异性结合的siRNA,将异常DMD蛋白mRNA剪断,从而,减轻症状;治疗方法③的机制:将mRNA药物注入患者细胞内,表达相应蛋白质,替代变异蛋白,从而发挥治疗作用。这种方法中的mRNA药物序列与DMD蛋白的mRNA(填:“相同”、“碱基互补”或“无关”)。

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